Närliggande information och relaterade länkar

Upptäckten av behandlingen

Det misslyckade experimentet som räddade liv

År 1950 utförde Margareta och Birger Blombäck ett experiment i sitt laboratorium på Karolinska Institutet i Stockholm. De arbetade med en metod för att framställa rent fibrinogen genom att behandla Cohn´s fraktion I med en glycinlösning. Fibrinogen är en viktig koagulationsfaktor i blodet. Fibrinogen och faktor VIII kvarstod som precipitat, medan protrombin, plasmin och andra proteiner tvättades bort.

Vid Blombäcks sida arbetade Inga Marie Nilsson, en ung forskare och läkare från Malmö sjukhus på institutionen för invärtesmedicin. De testade FVIII-aktiviteten och fann att den nästan helt kunde återfinnas i en fraktion som de benämnde Fraktion 1-0.

Till en början blev de oerhört besvikna, eftersom deras mål var att framställa rent fibrinogen. Men när de insåg att Fraktion 1-0 innehöll FVIII-aktivitet, representerade inte längre experimentet ett misslyckande. De insåg att metoden istället kunde användas för att framställa humant faktor VIII, och att  detta kunde användas för att behandla patienter med faktor VIII-brist. Margareta och Birger Blombäck var först i världen med att  lyckas framställa en sådan substans.

Efter steril framställning av fraktionen i en källare på Karolinska Institutet, började de planera att testa substansen kliniskt för första gången i maj 1956 vid Malmö sjukhus. Inga Marie Nilsson hade där en ung patient med livshotande mestruationsblödningar med mycket lång blödningstid. Det djärva experimentet blev en succé bortom deras vildaste drömmar. Patientens blödning stoppades genast, faktor VIII-aktiviteten ökade till en hög nivå och blödningstiden normaliserades på ett mirakulöst vis.

Därefter började Margareta och Birger Blombäck att framställa Fraktion 1-0 för patienter med hemofili med imponerande resultat. Det gjordes från färsk plasma och senare fryst plasma med metoden som de båda utvecklat. När efterfrågan blev för stor för dem att möta med produktionen i laboratoriet på Karolinska, vände de sig till Kabi. I egenskap av dess expertis inom blodfraktioneringar, var företaget en naturlig partner för att ta över den industriella produktionen av Fraktion 1-0 år 1964.

Kabi blev således en av de två första producenterna i världen att tillverka faktor VIII-koncentrat. Produkten kallades AHF (anti-hemofili faktor). Även om det första AHF koncentratet var av låg renhet och innehöll stora mängder fibrinogen, användes metoden i många år. Eftersom koncentratet också innehöll von Willebrand-aktivitet, användes metoden även för att ta fram behandling till von Willebrands sjukdom.

Tack vare det ”misslyckade experimentet” inleddes den moderna eran av hemofilibehandling med Fraktion 1-0 i Sverige, ett helt decennium tidigare än i de flesta andra länder.

Senast uppdaterad: 2017-11-10